9月16日最新发布的《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》（下简称《实施方案》）明确，允许开展真实世界临床数据应用研究。对先行区范围内临床急需少量进口药品、医疗器械的符合要求的临床使用数据，可以用于进口药品、医疗器械注册申请。
先行先试临床数据可作上市注册依据
官方解读此举意味着，把先行区在试用新药和医疗器械过程中积累的临床数据，作为在国内上市注册的依据。
这条最新政策突破了2013年2月国务院批准设立博鳌乐城国际医疗旅游先行区时给的“国九条”政策。海南省省长沈晓明称，《实施方案》是“国九条”的升级版。
沈晓明说，之前“国九条”允许在先行区内可以少量使用那些在美国、日本、欧盟已经注册但在国内还没有注册的临床急需药物；今天的《实施方案》不但允许它用，而且用的过程中积累的数据可作为真实世界数据，等同于临床试验数据，可以作为申请在中国注册的依据。
沈晓明认为，此举能够极大地缩短全球创新药物进入中国市场的时间。“有了这个政策，我们希望《我不是药神》里的故事不再重演。”
沈晓明在发布会上介绍，全国每年大概有60万人去国外看病，为的是寻求国外最好的药物、最好的医疗器械。根据目前国内监管现状，这些最好的药物、最好的器械进入国内市场，至少需要五年左右的时间。之所以形成去国外就医问药的“大军”，这和医疗卫生服务的供给侧有关系，他将它比喻成医疗卫生系统的“马桶盖”问题。
“就像我们去日本买马桶盖、买电饭煲，并不是因为国内买不到，而是因为我们在国内买到的不是我们想要的。”沈晓明说。国际医疗旅游先行区的设立即是供给侧结构性改革的产物。
海南正在筹建博鳌研究医院
允许使用真实世界数据用于新药注册，也可以极大地降低全球创新药物进入中国市场的成本，使国际企业有更高的积极性，将全球最好的药物、最好的器械带到中国市场。“如果时间变得更快了，成本变得更低了，相信那些国外企业肯定愿意把更好的东西带到中国市场来，也能够使更多的中国病患得益于全球最先进的药物和医疗器械。”
沈晓明期盼，这一升级版的新政可以进一步巩固先行区作为全球最新医疗技术进入中国门户的地位。
据介绍，目前海南正在筹建博鳌研究医院。“我们希望博鳌研究医院能够成为真实世界临床数据应用的主要平台，也鼓励已经在园区的医疗机构积极参与到这项创造性的工作中来。”
目前，海南省已经成立了一个专门的工作小组和专家顾问小组，在国家药监局的指导下，已经完成真实世界临床数据应用研究方案，同时也在制定相应的标准和政策法规体系。
沈晓明表示，先行区将利用第二届中国（上海）国际进口博览会等平台重点招商，吸引全球最新药品和器械落户到先行区。
“‘真实世界数据的临床应用’是很专业的词汇，但是这个专业词汇后面隐藏的是巨大的商业机会，或者说是巨大的红利。”沈晓明说。
加快先行区药品医疗器械进口审批
除了真实世界的临床数据可以用于新药注册，《实施方案》还支持开展干细胞等临床前沿医疗技术研究项目，获得符合要求的安全性数据用于进一步开展临床试验或注册申请。
国家药监局副局长颜江瑛也介绍，《实施方案》还将加快先行区药品医疗器械进口审批，“将临床急需少量进口药品、医疗器械先行先试的政策适用范围扩大到先行区内符合条件的医疗机构。”
《实施方案》还明确将对医疗机构中药制剂委托配置、应用传统工艺配置的中药制剂实行备案管理，“允许国内医疗机构院内制剂在符合国家规定的条件下，在先行区调剂使用。”
关注患者经允许离区可携带少量自用进口药品
《实施方案》提出，在患者备案承诺基础上，将有条件允许先行区医疗机构患者带合理自用量的进口药品离开先行区使用。有关部门将按照“少量、自用”原则，抓紧制定进口药品带离先行区使用的管理办法。
我国新修订的药品管理法规定：医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。
2018年4月和12月，国务院分别授权海南省人民政府对海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内医疗机构临床急需且在中国尚无同品种产品获准注册的医疗器械、因临床急需进口少量药品（不含疫苗）的申请实施审批。
海南省药品监督管理局发布的信息显示，今年上半年，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，海南省药监局批准临床急需进口药品和医疗器械32个品种，用于71名患者，“没有发生1例流弊事件，没有发生一起安全事故”。
国家药监局副局长颜江瑛介绍，截至目前，海南省依申请批准进口的临床急需药品共有4个品种、5个批次，包括：治疗特异性皮炎的杜普单抗、治疗乳腺癌的T－DM1、治疗葡萄膜炎的氟轻松玻璃体内植入剂以及治疗肺癌的德瓦鲁单抗，已用于25名患者的治疗。
此外，海南省共批准临床急需的医疗器械有17个批次26个品种，271套产品，包括：人工角膜、人工耳蜗、皮下植入式心律转复除颤器、无导线起搏器（蓝牙起搏器），已经用于60名患者。
有一名失明20多年的患者生活完全不能治理，双眼化学烧伤，传统角膜移植已经没有办法治疗，手术前生活是完全不能自理。使用临床急需进口医疗器械的人工角膜进行手术后，视力恢复到视力表的0.5，可以骑自行车，生活可以自理。
还有一个确诊为Ⅲ度房室传导阻滞的76岁女性患者，既往两次植入传统永久起搏器及导线后发生双侧囊袋感染，再次植入这些传统的起搏器有较大感染风险，由于无导线的起搏器不存在囊袋和导线，所以可以降低感染的风险，患者植入了这个无导线的起搏器之后，心动过缓症状明显改善，起搏器工作良好，延续了她的生命。
如何保证用药安全？海南将探索药监新模式
新政将有条件允许先行区医疗机构患者带合理自用量的进口药品离开先行区使用。如何保证安全和药品监管？
海南省省长沈晓明介绍，海南将从园区、医院和医生三个层面加强合理自用药进口药品的监管。
“在园区政府层面，我们将创新机制，建立‘二合一’的医疗和药品监管体制。”沈晓明说。
据悉，在目前的国内监管架构下，医疗行为涉及卫健和药品两个监管体系，隶属于两个不同的政府部门。两顶“大盖帽”管一个医疗行为，相互不通气，有的时候重复监管，有的时候监管缺位。
在先行区，海南将试行将两支队伍合成一支队伍，变两顶“大盖帽”为一顶“大盖帽”，对医疗行为和药品实行综合监管。
“这是一个有益的尝试，将极大提高监管效率。我们认为，这项改革和市场监管‘三合一’改革有同样重大的意义。”沈晓明说。
此外，先行区医院将建立信息化系统平台，实现这些特殊药品来源可追溯、去向可查证、行为可留痕、责任可追究。
“一个病人需要用什么药就开什么药，自用量是多少就开多少，在初始阶段慢性病人的用药量我们考虑不超过一个月。”据沈晓明介绍，将通过信息系统，把政府层面的监管、医院层面的监管和医生层面的监管连接起来，医生在网上开方，医院在网上审方，政府在网上核方，医生、医院和政府相关部门的公职人员都接触不到药品，避免药品被非法带到不用药的病人那儿，或者被非法带出医院。
声音
《实施方案》是“国九条”的升级版。此举能够极大地缩短全球创新药物进入中国市场的时间。有了这个政策，我们希望《我不是药神》里的故事不再重演。如果时间变得更快了，成本变得更低了，相信那些国外企业肯定愿意把更好的东西带到中国市场来，也能够使更多的中国病患得益于全球最先进的药物和医疗器械。——海南省省长沈晓明
